Nouvelle thérapie prometteuse pour la dystrophie musculaire

Le professeur Markus Rüegg et Judith Reinhard de l'Université de Bâle Biozentrum, ainsi que l'ancien PDG de Santhera Pharmaceuticals, Thomas Meier, ont récemment fondé une nouvelle startup, appelée SEAL Therapeutics AG, qui vise à utiliser la thérapie génique pour traiter une forme sévère de dystrophie musculaire congénitale appelé "LAMA2 MD." Pour y parvenir, l'équipe a développé des protéines de liaison spécifiques qui compensent le manque d'une protéine appelée «laminine-a2», qui stabilise normalement les fibres musculaires, mais, dans le cas des enfants atteints de LAMA2 MD, ne peut pas être produite par le corps, en raison d'un défaut génétique.
 
Fait intéressant, l'équipe a déjà obtenu des résultats précliniques prometteurs dans une étude financée par Innosuisse et a reçu le soutien de l'organisation de transfert de technologie Unitectra AG de l'Université de Bâle.
 
 
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Dernière mise à jour
31.03.2022 - 14:35

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